Anvisa cancela registro de medicamento de R$ 20 milhões para doença rara; saiba por quê

O Elevidys, terapia gênica que pode custar cerca de R$ 20 milhões por dose, teve o registro cancelado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O medicamento era indicado no Brasil para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorreu a pedido da fabricante Roche, após os dados disponíveis não serem considerados suficientes para a manutenção do registro condicional.

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Por que o registro foi cancelado?

A decisão ocorreu após a análise do conjunto de informações disponíveis sobre o Elevidys. Segundo a Anvisa e a Roche, os dados apresentados até o momento não foram suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro.

O registro condicional é concedido quando ainda é necessário acompanhar evidências adicionais sobre um medicamento, de acordo com as regras regulatórias aplicáveis.

Durante o período de avaliação, a Roche apresentou informações complementares e manteve discussões com a Anvisa sobre as obrigações relacionadas ao registro.

O que é o Elevidys?

O Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) é uma terapia gênica desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne, doença genética rara que provoca perda progressiva da força muscular.

A DMD está relacionada à ausência ou à deficiência de distrofina, proteína importante para a estrutura e o funcionamento das células musculares.

A terapia utiliza um vetor viral para levar às células uma versão reduzida do gene responsável pela produção da distrofina. O objetivo é permitir a produção de uma forma funcional da proteína e desacelerar a progressão da doença.

No Brasil, o medicamento recebeu registro condicional em dezembro de 2024 apenas para crianças de 4 a 7 anos e que sejam deambuladores, ou seja, capazes de andar sem assistência. Após ser aprovado o uso, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) havia definido o preço em até R$ 11 milhões a dose.

Elevidys já havia sido suspenso no Brasil

Em julho de 2025, a comercialização do Elevidys foi suspensa como medida regulatória de precaução, enquanto a Anvisa avaliava informações adicionais relacionadas à segurança.

Durante esse período, a Roche apresentou novos dados à agência e manteve discussões sobre as obrigações previstas no registro condicional.

O cancelamento anunciado agora encerra o registro concedido em dezembro de 2024.

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Quem já recebeu o medicamento será acompanhado

O cancelamento do registro não altera as obrigações da Roche em relação aos pacientes que já receberam o Elevidys em estudos clínicos e programas existentes.

A empresa deverá continuar o acompanhamento de segurança e comunicar à Anvisa as informações pertinentes, conforme a regulamentação. A medida também abrange pacientes brasileiros que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O que acontece daqui para frente?

A Roche informou que continuará com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação de evidências sobre o medicamento. A Anvisa afirmou que está disposta a avaliar prioritariamente futuras submissões que apresentem novas evidências, desde que sejam atendidos os requisitos regulatórios vigentes.

Assim, o cancelamento atual não impede que a empresa apresente novos dados e, eventualmente, submeta o medicamento novamente à avaliação da agência.

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