Guilherme Rabelo e a luta pela medicação de R$ 15 milhões: ANVISA aprova o Elevidys, mas faixa etária é um obstáculo

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou nesta segunda-feira (2), o registro do delandistrogeno moxeparvoveque, conhecido comercialmente como Elevidys. A empresa farmacêutica Roche, será a responsável pela produção no país.

A substância é destinada ao tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) na faixa etária de 4 a 7 anos. A doença causa o enfraquecimento e deterioração dos músculos.

Nos últimos meses, um caso da doença no Triângulo Mineiro ganhou destaque por comover diversas pessoas. Os pais de Guilherme Rabelo, criança de Uberlândia diagnosticada com a condição genética rara, se mobilizaram nas redes sociais para solicitar apoio ao tratamento com o medicamento, que chega a R$ 17 milhões cada aplicação.

No entanto, apesar da recente aprovação do Elevidys pela ANVISA, o garoto de 12 anos não se enquadra na faixa etária autorizada para o uso do remédio.

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A doença

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética rara e progressiva que causa enfraquecimento e deterioração dos músculos. Ela ocorre devido à falta de distrofina, uma proteína essencial para a manutenção das células musculares.

Os sintomas incluem dificuldade para caminhar, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos e respiratórios.

Geralmente, a doença se manifesta entre 3 e 6 anos, com a função muscular piorando com o tempo, mesmo com o uso de corticosteroides. A DMD afeta principalmente homens, mas em casos raros pode atingir mulheres.

Além de tratamentos medicamentosos e físicos para retardar a progressão, o uso de órteses ou cadeira de rodas pode ser necessário à medida que a mobilidade diminui.

A prevalência da distrofia muscular de Duchenne é de três casos para cada 100 mil pessoas. No Brasil, são aproximadamente 700 novos casos da doença a cada ano, segundo empresa farmacêutica Pfizer.

O medicamento

O Elevidys é um medicamento de terapia gênica recentemente aprovado pela ANVISA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em crianças de 4 a 7 anos.

Ele utiliza um vetor viral para transportar um gene que codifica a microdistrofina, substituindo a proteína distrofina ausente ou disfuncional no corpo, para restaurar parcialmente a função muscular.

Administrado por uma única dose intravenosa, o Elevidys demonstrou estabilizar e, em alguns casos, melhorar a função muscular em crianças, apresentando benefícios como melhorias na capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Segundo a Anvisa, o medicamento foi aprovado em caráter excepcional devido a gravidade da condição, que é debilitante é não possui outras alternativas terapêuticas para os pacientes.

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O alto custo do medicamento é explicado justamente pela raridade da doença e a demanda pela substância, em comparação com medicamentos com uma alta quantidade de usuários. A substância já esteve presente em várias listas dos medicamentos entre os mais caros do mundo.

Em nota ao Paranaíba Mais, a farmacêutica ainda não se sabe o valor que a substância será comercializada no Brasil.

“A empresa seguirá, agora, para a etapa de definição do preço de delandistrogeno moxeparvoveque junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), passo fundamental para a comercialização do medicamento no país. A Roche está empenhada em dialogar e colaborar com as autoridades para construir caminhos viáveis para que esta e demais terapias avançadas estejam disponíveis, de forma sustentável, em nosso país”, afirmaram.

O caso de Guilherme

Guilherme Antonio Rabelo foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Desde bebê, seus pais notaram alterações no desenvolvimento dele.

“Desde o nascimento, ele teve algumas dificuldades. Não mamou direito, não engatinhou na idade certa e andou tardiamente. Aos 12 meses, parou de falar ‘mamãe’ e ‘papai’, e aos 3 anos foi diagnosticado com autismo. Percebemos um atraso tanto cognitivo quanto motor”, contou a mãe, Elda Rabelo.

Após um episódio de mal-estar, os pais buscaram exames, e os resultados indicaram alterações nos níveis de creatinofosfoquinase (CPK), sugerindo uma possível distrofia muscular. O diagnóstico foi confirmado com o apoio de um geneticista.

Desde então, os pais de Guilherme buscaram tratamentos paliativos. Foi então que souberam sobre o medicamento Elevidys, utilizado recentemente pela primeira vez no Brasil em um paciente com a mesma condição.

A DMD é uma doença progressiva, que causa a degeneração muscular irreversível, mas que pode ser controlada com a administração única do Elevidys. Este medicamento altera geneticamente o paciente para restaurar parcialmente a função muscular.

“É um medicamento que consegue estabilizar o quadro e retardar a progressão da doença. O curso natural da DMD é que a criança pare de andar aos 12 anos, comece a usar respirador por volta dos 20 e falece entre os 30 e 40 anos. É uma doença devastadora, então qualquer tempo que consigamos ganhar é de extrema valia”, explicou o neuropediatra neuromuscular, Luis Grossklauss.

Em busca de acesso ao tratamento, os pais de Guilherme recorreram à Justiça há cinco meses solicitando a compra do medicamento, mas o pedido foi negado em novembro de 2024. Segundo o pai, Leandro Rabelo, a justificativa foi que o Elevidys ainda não estava aprovado para uso.

Agora, com a liberação do medicamento, outro obstáculo surgiu: a faixa etária de Guilherme não está contemplada pela regulamentação.

“Isso impede que o Gui tenha acesso ao tratamento por via judicial. Ele não tem tempo, precisa começar o tratamento enquanto ainda consegue andar. Vamos recorrer”, afirmou Leandro.

Enquanto o processo judicial continua, os pais estão mobilizando um pedido público de apoio para a compra do medicamento, já que a criança precisa tomar a medicação antes que a progressão da doença comprometa seus movimentos irreversivelmente.

Até o momento, a arrecadação já alcançou R$ 720 mil, o que representa cerca de 4% do valor necessário, dependendo da variação do dólar. Diversos famosos e profissionais renomados se uniram à causa e pediram apoio.

Uma página nas redes sociais, @salveogui_, tem sido utilizada para divulgar o estado de saúde de Guilherme e os meios para ajudar. Para bater a meta de R$ 15 milhões, é necessário que, pelo menos,  750 mil pessoas doem 20 reais.